과학기술정보통신부(장관 유상임, 이하 '과기정통부')와 한국과학기술연구원(원장 오상록, 이하 'KIST')은 한국과학기술연구원의 창업기업 ㈜큐어버스(대표 조성진)가 현지 시각 10월 16일(수) 오전 11시(한국 시간 18시), 이탈리아 제약사 안젤리니파마와 총 3억 7,000만 달러(한화 5,037억 원, 개발 단계별 중요단계<마일스톤> 포함)에 해당하는 기술 수출 계약을 체결했다고 발표했다.

이번 기술이전 대상은 9월에 임상 1상에 착수한 신약 후보물질 "CV-01"로, 신약 상용화 성공 여부에 따라 출연연구기관의 기술 수출 사례 중 역대 최대 금액의 성과가 될 전망이다. 연구개발부터 창업, 기술상용화, 임상에 이르기까지 과기정통부의 밀도 높은 지원이 결실을 맺은 대표적인 사례다.

제약회사들은 그간 치매의 원인으로 지목된 아밀로이드베타단백질의 축적을 억제하거나 제거하는 물질을 개발해왔으나, 효능의 한계와 안전성 문제(환자 사망 등)가 있었다. 이에 최근 세계적 제약회사들은 뇌염증과 산화적 스트레스를 치매의 근원으로 보고, 이를 타깃으로 하는 차세대 기전의 치료제 개발에 주력하고 있다.

KIST의 박기덕 박사 연구팀은 2014년부터 차세대 치매 치료제 개발에 착수했으며, 특히 Keap1/Nrf2 신호전달 경로를 활용해 신경염증 반응을 억제하고 뇌 신경회로 손상을 막는 방식에 집중해왔다. 그 결과, 이 경로를 타겟으로 하는 "CV-01"을 개발했다. 이 신약이 상용화되면 해당 기전의 치매 치료제로는 세계 최초(First-in-Class)가 될 전망이며, 파킨슨병, 뇌전증 등 다양한 뇌신경계 질환에도 적용될 가능성이 높다.

Keap1/Nrf2 신호전달 경로는 산화성 스트레스와 염증에 대한 생체 방어 기전으로, 고령화로 인해 이 기전이 제대로 작동하지 않으면 치매나 파킨슨병 등의 원인이 될 수 있다.

"CV-01"의 주요 장점 중 하나는 주사제가 아닌 경구용 약물로 개발되어 환자가 자가 복용할 수 있다는 점이다. 또한, 해당 약물은 질병의 원인 물질에 선택적으로 결합하여 기존 치료제에서 발생하던 부작용, 특히 뇌혈관부종과 같은 문제를 줄일 것으로 기대된다. 저분자 화합물로 구성된 약물이기 때문에 뇌혈관장벽을 쉽게 통과해 뇌에 신속하게 침투할 수 있으며, 치매 예방에도 활용될 수 있어 사회적 비용을 절감하는 혁신적인 약물이 될 전망이다.

이번 기술 수출 계약은 총 3억 7,000만 달러(한화 약 5,037억 원) 규모로, 과기정통부의 지원을 받은 출연연구기관의 기술 수출 사례 중 역대 최대 규모다. KIST는 국가과학기술연구회 미래선도형 융합연구단의 지원으로 신약 후보물질을 개발했으며, 이후 바이오스타 사업 지원을 통해 2021년 큐어버스를 창업하고 기술 상용화와 임상 단계를 진행해 왔다.

큐어버스는 연구개발특구로 지정된 홍릉에 기반을 두고 있으며, 과기정통부로부터 연구소기업 등록, 세제 혜택 등을 받았다. 이를 바탕으로 비임상 단계를 2년 만에 완료하고 81억 원의 시리즈 A 투자를 유치했다. 현재는 임상 1상 단계를 진행 중이며, 과기정통부와 보건복지부가 공동으로 주관하는 치매극복연구개발사업단의 지원을 받고 있다.

큐어버스의 조성진 대표는 "CV-01은 치매뿐만 아니라 뇌전증, 파킨슨병 등 다양한 뇌신경계 질환에도 큰 잠재력을 가지고 있어 많은 환자들에게 희망이 될 것이다"라고 밝혔으며, KIST 오상록 원장은 "이번 성과는 KIST의 기술이 첨단 생명공학 신생기업 창업과 세계 시장 진출로 이어진 훌륭한 사례"라고 강조했다.

과기정통부 황판식 연구개발정책실장은 "정부의 꾸준한 생명공학 분야 연구개발 지원 덕분에 출연연구기관의 대형 기술이전 성과들이 나타나고 있으며, 국산 블록버스터 신약 개발을 위한 기술 사업화 정책을 지속적으로 추진하겠다"고 밝혔다.

출처: 과학기술정보통신부